Olivia Merkel, profesora de LMU, recibe una subvención del ERC para desarrollar una plataforma innovadora que optimiza el diseño de nanocarriers para terapias de ARN, mejorando la eficacia y reduciendo costos.
La profesora Olivia Merkel, especialista en administración de fármacos en el Departamento de Farmacia de la LMU, ha recibido un nuevo Proof of Concept (PoC) Grant del Consejo Europeo de Investigación (ERC). Este proyecto se basa en los hallazgos obtenidos durante su anterior investigación financiada por el ERC. A través del programa PoC, el ERC apoya a los investigadores en la aplicación práctica de sus descubrimientos.
Merkel investiga sistemas innovadores de nanocarriers para la entrega local y específica de medicamentos. Su enfoque se centra en el uso terapéutico de moléculas de RNA que pueden silenciar genes relacionados con enfermedades o expresar genes terapéuticos. A pesar del gran potencial que ofrecen estas llamadas terapias con RNA, su desarrollo enfrenta desafíos significativos debido a procesos costosos y lentos, así como a la dificultad para transferir resultados de experimentos in vitro a entornos in vivo. Las estrategias actuales dependen en gran medida del ensayo y error, lo que resulta en mejoras marginales y consume mucho tiempo. “Esto a menudo lleva a solo mejoras mínimas y es muy laborioso”, explica Merkel. Además, la administración efectiva de estos tratamientos más allá del hígado sigue siendo un obstáculo importante.
El proyecto denominado ALINA – Active-Learning Inference for Nucleic Acid Delivery, que ha sido galardonado con el PoC Grant, propone un enfoque conceptual innovador mediante una plataforma integrada que combina aprendizaje automático y dynamics moleculares. El objetivo es acelerar el diseño y optimización de formulaciones para nanopartículas lipídicas cargadas con RNA, reduciendo significativamente el número de experimentos necesarios. En última instancia, el equipo desarrollará una versión relevante para la industria de la plataforma ALINA que demostrará, basándose en valores de referencia cuantitativos, que funciona más rápido y con mayor precisión predictiva que los métodos existentes.
"ALINA permitirá un desarrollo más rápido y preciso de las terapias con RNA utilizando menos recursos, además de facilitar la orientación hacia órganos más allá del hígado", afirma Merkel. "Este proyecto podría eliminar un importante cuello de botella en el sector". Al mismo tiempo, se espera que acelere la adopción generalizada de enfoques basados en datos para el desarrollo de nanocarriers dentro del ámbito biotecnológico y farmacéutico, beneficiando así a millones de pacientes cada año.
Olivia Merkel estudió farmacia en la Universidad de Marburg, donde también completó su doctorado. Desde 2009 hasta 2011 trabajó como postdoctorado en Marburg antes de ser profesora titular en Wayne State University en Detroit, Michigan. Desde octubre de 2015 es profesora de administración de fármacos en el Departamento de Farmacia de la LMU.
El proyecto ALINA busca acelerar el diseño y la optimización de formulaciones para nanopartículas lipídicas cargadas de ARN, utilizando una plataforma integrada que combina aprendizaje automático y dinámica molecular. Esto permitirá reducir significativamente la cantidad de experimentos necesarios.
Se estima que el proyecto podría beneficiar entre dos y cuatro millones de pacientes anualmente al permitir un desarrollo más rápido y preciso de terapias con ARN, así como la posibilidad de dirigir tratamientos a órganos más allá del hígado.
La investigación se enfoca en resolver los retos asociados con el desarrollo lento y costoso de sistemas de nanocarriers para terapias con ARN, que a menudo dependen de enfoques de prueba y error poco eficientes y tienen una baja transferibilidad entre entornos in vitro e in vivo.