La FDA ha otorgado la designación de medicamento huérfano a una terapia génica para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), desarrollada por la Universitat Autònoma de Barcelona y licenciada a Klotho Neurosciences. Este tratamiento utiliza un vector vírico que dirige la acción terapéutica hacia las uniones neuromusculares, mostrando resultados prometedores en modelos animales. La designación facilitará el avance hacia ensayos clínicos, ofreciendo ventajas como exclusividad en el mercado y apoyo fiscal.
La Food and Drug Administration (FDA) de Estados Unidos ha concedido la designación de medicamento huérfano a una nueva terapia génica destinada a tratar la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Este avance ha sido desarrollado en la Universitat Autònoma de Barcelona y está licenciado a la empresa estadounidense Klotho Neurosciences, Inc.. La tecnología cuenta con el respaldo de una patente que involucra al CIBER.
El tratamiento utiliza un vector vírico del tipo AAV (virus adenoasociado) que expresa la isoforma secretada de la proteína Klotho (s-KL), conocida por sus propiedades neuroregeneradoras, antioxidantes y antiinflamatorias. Este vector está diseñado para actuar específicamente en las uniones neuromusculares afectadas por la ELA, controlando su actividad mediante una secuencia de ADN que regula la expresión de la proteína en el músculo. Esta aproximación innovadora ha mostrado resultados prometedores en modelos preclínicos, retrasando el inicio de la enfermedad y preservando funciones neuromusculares.
El desarrollo de esta terapia ha sido liderado por investigadores de la UAB, con colaboración del CIBER, ICREA y el Vall d’Hebron Instituto de Investigación. Estas instituciones son copropietarias de los derechos intelectuales licenciados a Klotho Neurosciences, una start-up que se basa en conocimientos generados en la UAB y que debutó en el Nasdaq en 2023. Los grupos de investigación dirigidos por Assumpció Bosch y Miquel Chillón, así como el equipo del experto en neuroregeneración Xavier Navarro, han sido fundamentales para este avance.
Assumpció Bosch, investigadora principal del estudio, destacó: «La designación de medicamento huérfano reconoce la importancia de los tratamientos dirigidos al músculo como estrategia para combatir la ELA». Por su parte, Sergi Verdés, investigador postdoctoral del equipo, añadió que se están realizando pruebas adicionales para garantizar que esta solución terapéutica pueda beneficiar al mayor número posible de pacientes.
La designación otorgada por la FDA subraya el potencial del tratamiento para abordar una enfermedad rara y severamente discapacitante como lo es la ELA, que afecta a aproximadamente 65.000 personas en Europa y carece actualmente de tratamientos eficaces. Este reconocimiento proporciona ventajas significativas, incluyendo siete años de exclusividad comercial en EE.UU., reducción de tarifas e incentivos fiscales para ensayos clínicos.
Klotho Neurosciences se prepara para iniciar conversaciones con la FDA y la Agencia Europea del Medicamento (EMA) con el objetivo de avanzar hacia los primeros ensayos clínicos en pacientes.