terapia genica

Comienza la primera prueba clínica del TherVacB, un innovador vacuna terapéutica para la hepatitis B, tras mostrar buenos resultados en estudios previos. Se espera que ofrezca una posible cura para esta enfermedad.

La FDA ha otorgado la designación de medicamento huérfano a una terapia génica para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), desarrollada por la Universitat Autònoma de Barcelona y licenciada a Klotho Neurosciences. Este tratamiento utiliza un vector vírico que dirige la acción terapéutica hacia las uniones neuromusculares, mostrando resultados prometedores en modelos animales. La designación facilitará el avance hacia ensayos clínicos, ofreciendo ventajas como exclusividad en el mercado y apoyo fiscal.

La Comunidad de Madrid ha implementado por primera vez una innovadora terapia génica en un paciente con insuficiencia cardiaca avanzada en el Hospital Universitario La Paz. Este tratamiento, parte del ensayo clínico GenePHIT, busca mejorar la función cardíaca mediante la administración intracoronaria de un fármaco que restablece el equilibrio del calcio en las células del corazón. Los resultados iniciales son prometedores y sin efectos adversos graves, marcando un avance significativo en el tratamiento de esta patología.

Albert Jané, escritor y lingüista catalán, y Fàtima Bosch, bioquímica experta en diabetes, recibirán la Medalla de Honor 2025 de la Red Vives de Universidades. Jané es reconocido por su labor en la revista Cavall Fort y sus contribuciones a la lengua catalana. Bosch, catedrática en la UAB, ha destacado en investigación sobre terapia génica. Esta distinción honra su compromiso con la ciencia y la cultura.

Las terapias avanzadas se han convertido en una innovación médica clave para el tratamiento de enfermedades graves y complejas. Estas nuevas generaciones de medicamentos requieren instalaciones especializadas, como salas blancas, que garantizan la seguridad y eficacia de los tratamientos. En España, la inversión pública y la necesidad de infraestructuras GMP están impulsando el desarrollo de estas terapias, que utilizan células, genes y tejidos. Valtria se destaca en este ámbito al ofrecer soluciones integrales para el diseño y puesta en marcha de salas blancas, asegurando el cumplimiento normativo y la calidad en la producción de medicamentos avanzados. La empresa se posiciona como un socio estratégico en el avance de la industria biofarmacéutica.

Un equipo internacional liderado por el ICMAB ha desarrollado una innovadora terapia llamada nanoGLA para tratar la enfermedad de Fabry, utilizando nanotecnología. Esta terapia ha mostrado eficacia en estudios preclínicos al permitir que la enzima GLA llegue a los órganos afectados, incluso al cerebro. Reconocida como medicamento huérfano por la Agencia Europea de Medicamentos, nanoGLA avanza hacia ensayos clínicos gracias al apoyo de proyectos europeos y colaboraciones internacionales.

Investigadores de la UAB han obtenido resultados prometedores en ensayos preclínicos de terapia génica para la paraplejia espástica tipo 52 (SPG52), utilizando neuronas de Abril Merino, una niña afectada. La terapia ha mejorado la comunicación neuronal y la movilidad en modelos animales. Actualmente, el equipo se prepara para estudios de seguridad antes de solicitar ensayos clínicos. La investigación, financiada por donaciones, busca ofrecer esperanza a los pocos niños diagnosticados en España.

Investigadores de la Universitat Autònoma de Barcelona han desarrollado una terapia génica que revierte la esteatohepatitis asociada a disfunción metabólica (MASH) en ratones, enfermedad que afecta a más de 40 millones de personas. Con una única inyección intramuscular de vectores virales, se ha logrado mejorar la fibrosis hepática y contrarrestar problemas relacionados con la obesidad y diabetes tipo 2. Este avance podría beneficiar a muchos pacientes en futuros ensayos clínicos.

Investigadores de Andalucía y Aragón están desarrollando una innovadora terapia génica para tratar las Distrofias Hereditarias de la Retina (DHR), un proyecto llamado ‘NeurAll’. Coordinado por expertos del Centro Andaluz de Biología Molecular y Medicina Regenerativa y la Universidad de Zaragoza, avanza en fase preclínica. Utilizando vectores no virales y herramientas de edición genética, busca ofrecer soluciones efectivas a enfermedades que afectan gravemente la visión desde la infancia.