terapia genica

Un equipo internacional liderado por el ICMAB ha desarrollado una innovadora terapia llamada nanoGLA para tratar la enfermedad de Fabry, utilizando nanotecnología. Esta terapia ha mostrado eficacia en estudios preclínicos al permitir que la enzima GLA llegue a los órganos afectados, incluso al cerebro. Reconocida como medicamento huérfano por la Agencia Europea de Medicamentos, nanoGLA avanza hacia ensayos clínicos gracias al apoyo de proyectos europeos y colaboraciones internacionales.

Investigadores de la UAB han obtenido resultados prometedores en ensayos preclínicos de terapia génica para la paraplejia espástica tipo 52 (SPG52), utilizando neuronas de Abril Merino, una niña afectada. La terapia ha mejorado la comunicación neuronal y la movilidad en modelos animales. Actualmente, el equipo se prepara para estudios de seguridad antes de solicitar ensayos clínicos. La investigación, financiada por donaciones, busca ofrecer esperanza a los pocos niños diagnosticados en España.

Investigadores de la Universitat Autònoma de Barcelona han desarrollado una terapia génica que revierte la esteatohepatitis asociada a disfunción metabólica (MASH) en ratones, enfermedad que afecta a más de 40 millones de personas. Con una única inyección intramuscular de vectores virales, se ha logrado mejorar la fibrosis hepática y contrarrestar problemas relacionados con la obesidad y diabetes tipo 2. Este avance podría beneficiar a muchos pacientes en futuros ensayos clínicos.

Investigadores de Andalucía y Aragón están desarrollando una innovadora terapia génica para tratar las Distrofias Hereditarias de la Retina (DHR), un proyecto llamado ‘NeurAll’. Coordinado por expertos del Centro Andaluz de Biología Molecular y Medicina Regenerativa y la Universidad de Zaragoza, avanza en fase preclínica. Utilizando vectores no virales y herramientas de edición genética, busca ofrecer soluciones efectivas a enfermedades que afectan gravemente la visión desde la infancia.