Un equipo del ISCIII ha desarrollado una terapia génica 'suicida' para tratar el sarcoma de Ewing, mostrando eficacia en estudios preclínicos al eliminar células tumorales específicas y reducir efectos secundarios.
Un avance prometedor en la lucha contra el sarcoma de Ewing ha sido presentado por un equipo de investigación del Instituto de Salud Carlos III (ISCIII) y el CIBER. Este estudio, publicado en la revista Scientific Reports, revela que es posible eliminar células tumorales asociadas a este tipo de cáncer infantil mediante una innovadora estrategia basada en genes ‘suicidas’. Esta técnica se basa en la expresión de un gen que induce el ‘suicidio’ de las células que lo portan, facilitando así la erradicación de las células malignas.
El grupo investigador del Instituto de Investigación de Enfermedades Raras (IIER) del ISCIII, liderado por el doctor Javier Alonso, ha estado trabajando arduamente en esta línea. El sarcoma de Ewing, considerado un cáncer raro, afecta principalmente a niños y adolescentes, con aproximadamente 25 nuevos casos diagnosticados cada año en España. A pesar de que las tasas de supervivencia han alcanzado un 70%, los tratamientos actuales no han mostrado avances significativos en años recientes, lo que subraya la necesidad urgente de desarrollar nuevas terapias menos agresivas.
La investigación ha utilizado un adenovirus como vector para introducir un gen ‘suicida’ derivado del virus del herpes simplex (HSV-TK) en las células tumorales. Este enfoque permite que las células infectadas expresen el gen HSV-TK, que es inofensivo por sí mismo. Sin embargo, al combinarse con ganciclovir, un medicamento comúnmente usado contra infecciones virales, se convierte en un agente tóxico capaz de inducir la muerte celular específicamente en las células del sarcoma de Ewing.
Una característica destacada de esta terapia es su alta especificidad; el gen ‘suicida’ solo se activa en las células tumorales gracias a una secuencia reguladora exclusiva de este tipo celular. Esto reduce considerablemente los efectos secundarios asociados a los tratamientos convencionales, como la quimioterapia y la radioterapia.
El grupo también ha aplicado previamente esta estrategia para implementar el sistema CRISPR/Cas9 en estas mismas células. No obstante, mientras que CRISPR/Cas9 logró ralentizar el crecimiento tumoral, la nueva terapia con el gen ‘suicida’ ha demostrado ser aún más efectiva, logrando reducir e incluso eliminar completamente tumores en modelos preclínicos. Además, esta aproximación puede inducir una respuesta inflamatoria beneficiosa para la eliminación del tumor.
En palabras del director del estudio, Javier Alonso: “No ha habido ningún avance significativo en los tratamientos para este cáncer infantil devastador durante los últimos 20 años. Es absolutamente imprescindible explorar nuevas vías que sean diferentes a los tratamientos convencionales”. La investigación cuenta con financiación del ISCIII y diversas asociaciones comprometidas con la lucha contra el cáncer infantil.
Este desarrollo podría marcar un hito importante si se logra llevar a cabo ensayos clínicos pronto, siempre y cuando se obtenga la financiación necesaria para avanzar hacia una solución terapéutica efectiva para los pacientes afectados por el sarcoma de Ewing.
| Cifra | Descripción |
|---|---|
| 25 | Nuevos casos diagnosticados anualmente en España de sarcoma de Ewing. |
| 70% | Tasa de supervivencia actual para el sarcoma de Ewing. |