Investigadores de las universidades de Manchester y Birmingham han desarrollado nuevos polímeros autoensamblables que mejoran la entrega de material genético, reduciendo la toxicidad y aumentando la efectividad en terapias génicas.
Un grupo de científicos de la Universidad de Manchester y la Universidad de Birmingham ha desarrollado un método innovador para la entrega de material genético en células, un desafío crucial en campos como la terapia génica, la biotecnología y la edición del genoma. Este avance se basa en el uso de portadores poliméricos autoensamblables que mejoran tanto la efectividad como reducen la toxicidad en comparación con las técnicas existentes.
La técnica presentada permite una entrega más segura y eficiente de herramientas para la edición genética, lo cual es fundamental para facilitar su aplicación generalizada. La mejora de los métodos actuales de entrega de genes se ha vuelto esencial para avanzar en estos desarrollos y lograr una transfección más efectiva.
La introducción de ADN o ARN en células para modificar la expresión genética puede realizarse mediante vectores virales o no virales. Aunque los vectores virales son potentes, plantean preocupaciones sobre seguridad y fabricación, lo que ha generado un interés creciente en alternativas no virales más seguras. La transfección utilizando portadores poliméricos o nanopartículas lipídicas es una estrategia clave no viral. Sin embargo, los sistemas actuales a menudo enfrentan dificultades para equilibrar eficiencia y toxicidad.
En un estudio publicado en ACS Materials Letters, el equipo demuestra que los poliplexes producidos mediante Polimerización-Inducida por Autoensamblaje Electroestático (PIESA) ofrecen una ruta más efectiva y versátil para la entrega genética que los poliplexes poliméricos convencionales. Los poliplexes se forman cuando polímeros cargados positivamente se unen a ADN o ARN cargados negativamente, creando complejos a nanoescala que facilitan la entrada del material genético en las células.
A diferencia de los métodos tradicionales que requieren un paso posterior para mezclar polímeros pre-sintetizados con ADN o ARN —lo cual puede generar inestabilidad y aumentar la toxicidad celular— el enfoque PIESA permite que los poliplexes se formen durante el crecimiento del polímero. Esto proporciona control sobre su tamaño y propiedades, además de facilitar pruebas rápidas de formulaciones futuras.
El Dr. Lee Fielding, del Departamento de Materiales e Instituto Henry Royce, destacó: “Lo novedoso de este trabajo es que combinamos la síntesis controlada del polímero y el ensamblaje del ADN en un único proceso. Al permitir que los poliplexes se formen mientras crece el polímero, ganamos capacidad para controlar su tamaño y propiedades”.
Los resultados indican que los poliplexes derivados de PIESA son menos tóxicos para las células en comparación con sus homólogos ensamblados convencionalmente y actúan como vehículos más efectivos para la entrega genética durante ensayos de transfección, logrando una mayor expresión génica sin comprometer la viabilidad celular.
La transición hacia estrategias avanzadas como PIESA podría abrir nuevas puertas a sistemas no virales de entrega génica de próxima generación, mejorando así las tasas de transfección, ampliando las ventanas de formulación y reduciendo la toxicidad celular. Según el Dr. Fielding, “este enfoque abre potencialmente una ruta más confiable y escalable hacia la entrega génica no viral”, lo cual podría acelerar el desarrollo tecnológico necesario para hacer estas soluciones accesibles en investigaciones biomédicas y aplicaciones clínicas.