La Unidad de Innovación Biomédica organiza seminarios sobre terapias génicas para enfermedades raras, enfocándose en las necesidades de pacientes y el avance de tratamientos innovadores.
La Unidad de Innovación Biomédica, perteneciente al CIEMAT, ha organizado recientemente dos seminarios enfocados en los avances de la terapia génica para enfermedades raras. Estos eventos tienen como objetivo fundamental **escuchar a los pacientes** e integrar sus perspectivas en el diseño de futuras terapias, además de acercar la investigación al personal sanitario.
Uno de los seminarios se centró en la deficiencia de piruvato quinasa (PKD) y la anemia diseritropoyética congénita tipo II (CDAII). Este encuentro, dirigido a profesionales del ámbito de la salud, presentó las últimas innovaciones en estrategias de terapia génica, incluyendo el uso de vectores lentivirales y técnicas de edición génica. Además, se discutieron nuevos ensayos clínicos y se llevó a cabo una encuesta destinada a comprender las expectativas y necesidades de los pacientes y sus familias respecto a estas terapias.
El segundo seminario está programado para el próximo 15 de septiembre y estará dirigido a pacientes con PKD y CDAII, así como a sus familiares. Durante este evento se presentarán los últimos avances en terapia génica, abarcando tanto resultados clínicos como preclínicos obtenidos mediante terapias lentivirales y técnicas de edición génica. Entre los investigadores que participarán se encuentran José Carlos Segovia, Mercedes Dessy Rodríguez, Óscar Quintana Bustamante e Isabel Ojeda-Pérez.
A lo largo del seminario, también se compartirán los resultados de la encuesta presentada anteriormente, proporcionando una visión clara sobre cómo las opiniones y prioridades de los pacientes están influyendo en el desarrollo de estas nuevas terapias. Esta iniciativa busca mejorar el conocimiento sobre las expectativas y preocupaciones que tienen los pacientes con estas enfermedades raras y sus familiares.
Dicha actividad cuenta con el respaldo de la red colaborativa europea ERN-EuroBloodNet, apoyada por la Comisión Europea. Esta red agrupa centros de excelencia en enfermedades hematológicas raras para concentrar conocimientos y recursos especializados, ofreciendo así atención médica especializada a aquellos que padecen enfermedades poco comunes.