Investigadores del CIEMAT y CIBERER han desarrollado una terapia génica innovadora para la anemia de Fanconi, designada como medicamento huérfano en Europa, que mejora el tratamiento de tumores.
Un equipo de investigadores de la Unidad de Innovación Biomédica del CIEMAT, en colaboración con el CIBER de Enfermedades Raras (CIBERER) y el Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez Díaz, ha desarrollado una nueva terapia génica denominada **Wantitumoral**. Este tratamiento está destinado a pacientes que padecen anemia de Fanconi y ha recibido la designación de medicamento huérfano por la Agencia Europea del Medicamento (EMA).
La terapia se basa en el uso de linfocitos T modificados genéticamente, los cuales permiten un reconocimiento más efectivo y eliminación de células tumorales, lo que reduce la agresividad asociada a los tratamientos convencionales. Este avance se apoya en un vector lentiviral mejorado, resultado de investigaciones previas llevadas a cabo en el King’s College de Londres por el investigador John Maher.
La anemia de Fanconi es una enfermedad genética rara que afecta al sistema de reparación del ADN, manifestándose a través del fallo en la médula ósea y una alta predisposición al desarrollo de diversos tipos de cáncer. Los pacientes con esta enfermedad tienen un riesgo hasta 700 veces mayor que la población general para desarrollar carcinomas escamosos en cabeza y cuello. Dada su limitada tolerancia a tratamientos como la radioterapia o quimioterapia tradicionales, esta nueva terapia representa una alternativa crucial.
En Europa, se considera que una enfermedad es rara cuando afecta a menos de 5 personas por cada 10.000 habitantes. La designación como medicamento huérfano no solo proporciona incentivos para el desarrollo del tratamiento, sino que también garantiza un acceso equitativo a terapias efectivas para quienes padecen anemia de Fanconi. El grupo investigador está comprometido en asegurar que esta terapia génica llegue a los pacientes con las máximas garantías tanto en seguridad como en eficacia.
José Antonio Casado