Un equipo de científicos de la Universidad de Oxford, junto a colegas del Imperial College London y la Universidad de Glasgow, ha desarrollado una innovadora forma de inmunoterapia que promete mejorar los resultados para bebés y niños con leucemia de alto riesgo.
La leucemia linfoblástica aguda es el tipo de cáncer más común en la infancia. Aunque alrededor del 80% de los niños se curan gracias a los tratamientos actuales, las tasas de curación para los infantes y niños con formas de la enfermedad consideradas de alto riesgo se sitúan en torno al 50%. Estos pacientes suelen recibir una terapia conocida como inmunoterapia CAR-T, que utiliza versiones modificadas de las propias células inmunitarias del paciente para combatir las células cancerosas. Este tratamiento es altamente personalizado, pero su preparación puede llevar semanas.
Nueva Terapia Inmunológica: CAR-iNKT
En este estudio, liderado por los profesores Anindita Roy y Thomas Milne, así como por el profesor Anastasios Karadimitris, se probó una terapia modificada llamada CAR-iNKT. Esta nueva estrategia utiliza un tipo diferente de célula, conocidas como células asesinas naturales invariantes (iNKT), que pueden ser creadas a partir de donantes sanos y almacenadas previamente, lo que las convierte en un tratamiento “listo para usar”. La disponibilidad inmediata de este tratamiento es crucial en casos de leucemia infantil de alto riesgo, donde el cáncer puede avanzar rápidamente.
Financiada por organizaciones como Cancer Research UK y Children with Cancer UK, la investigación logró modificar las células CAR-iNKT para reconocer dos marcadores presentes en las células leucémicas de alto riesgo: CD19 y CD133. Este enfoque dual mostró ser altamente efectivo en pruebas realizadas en ratones; las células leucémicas fueron completamente erradicadas, y los animales permanecieron libres de la enfermedad. En contraste, la terapia estándar CAR-T solo pudo eliminar la leucemia durante unas pocas semanas antes de que regresara.
Eficacia Prometedora contra Células Leucémicas Resilientes
El estudio, publicado en la revista Blood, reveló que la terapia CAR-iNKT fue capaz de eliminar células leucémicas que habían invadido áreas difíciles, como el espacio alrededor del cerebro y otros sitios complicados como la médula ósea y el bazo. La presencia de cáncer sanguíneo en estas áreas es una de las principales razones detrás del regreso del cáncer en niños con leucemia de alto riesgo. Esto sugiere un posible tratamiento que podría ayudar a mantener a los niños libres de cáncer durante más tiempo.
La doctora Natalina Elliott, investigadora postdoctoral en el grupo de investigación sobre leucemia infantil en el Departamento de Pediatría de la Universidad de Oxford y coautora principal del estudio, comentó: ‘Hemos descubierto que dirigirnos a dos marcadores en las células leucémicas utilizando la terapia CAR-iNKT es más eficiente para eliminar células cancerosas en ratones que con CAR-T, incluso cuando se ha diseminado al cerebro. Además, no encontramos evidencia significativa de toxicidad en nuestros modelos preclínicos, incluso utilizando dosis altas.’
El autor principal del estudio, profesor Anindita Roy, enfatizó: ‘Las tasas de curación para la leucemia infantil y neonatal son inferiores a las observadas en casos estándar. Existe una necesidad urgente por desarrollar tratamientos más efectivos para esta población vulnerable con el fin de prevenir recaídas.’ La posibilidad de utilizar estas células CAR-iNKT listas para usar implica que se puede tratar a pacientes con alto riesgo sin demoras significativas.
El artículo completo titulado ‘Off-the-shelf’ dual CAR-iNKT cell immunotherapy eradicates medullary and leptomeningeal high risk KMT2A-rearranged leukemia' está disponible en la revista Blood.
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