Una investigación de la Universidad de Extremadura (UEx) ha desarrollado una innovadora herramienta que promete acelerar el avance en el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) y otras enfermedades neurodegenerativas. Esta nueva metodología se basa en el uso de “ratones reporteros”, los cuales actúan como un biomarcador temprano del progreso de estas patologías.
El estudio, publicado en la revista Open Biology de la Royal Society, se centra en la identificación de biomarcadores tempranos y el desarrollo de modelos preclínicos para la ELA, una enfermedad que afecta gravemente la coordinación neuromotora. Los investigadores han creado un modelo transgénico que expresa una molécula reportera al acumularse la proteína TDP-43, un fenómeno común en muchos casos de ELA y otras afecciones neurodegenerativas.
Nuevos horizontes en la investigación sobre ELA
Francisco de Asís Iñesta Vaquera, investigador principal del estudio, explica que “este modelo de ratones reporteros es capaz de detectar el estrés celular causado por la acumulación anómala de proteínas TDP-43”. Este trabajo cuenta con la colaboración de científicos de la universidad escocesa de Dundee y ha sido cofinanciado por MND Scotland y Alzheimer’s Research UK.
Una característica destacada de esta herramienta es su capacidad para expresar señales antes de que aparezcan síntomas clínicos significativos, lo que lo convierte en un biomarcador eficaz para la detección precoz de la enfermedad. La investigación concluye que este modelo avisa sobre la acumulación temprana de TDP-43, lo cual es crucial para entender mejor los mecanismos subyacentes a estas enfermedades.
Implicaciones para futuros tratamientos
Entre las particularidades identificadas, se señala a las células de Purkinje en el cerebelo como un posible punto inicial del deterioro neuromotor. Iñesta destaca: “Nuestro modelo demuestra que las células de Purkinje están afectadas desde etapas muy tempranas debido al estrés oxidativo e inflamación”, lo cual abre nuevas vías para investigar el origen y desarrollo de estas patologías.
Además, este biomarcador permite medir fácilmente los efectos en laboratorio sin esperar a manifestaciones avanzadas en los ratones, facilitando así los ensayos preclínicos para nuevos tratamientos. Esto será fundamental para llevar nuevas terapias a fases más avanzadas en ensayos clínicos con humanos.
Iñesta enfatiza que los ratones reporteros representan una herramienta poderosa para toda la comunidad investigadora en universidades y centros dedicados a esta área del conocimiento.
Referencia bibliográfica:
Ferro Febe, Wolf C. Roland, Henstridge Christopher e Inesta-Vaquera Francisco. 2024. Novel in vivo TDP-43 stress reporter models to accelerate drug development in ALS. Open Biol.14240073. http://doi.org/10.1098/rsob.240073
Fuente: Servicio de Difusión de la Cultura Científica de la UEx.
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