La Unidad de Innovación Biomédica, perteneciente al CIEMAT, ha organizado recientemente dos seminarios enfocados en los avances de la terapia génica para enfermedades raras. Estos eventos tienen como objetivo fundamental **escuchar a los pacientes** e integrar sus perspectivas en el diseño de futuras terapias, además de acercar la investigación al personal sanitario.
Uno de los seminarios se centró en la deficiencia de piruvato quinasa (PKD) y la anemia diseritropoyética congénita tipo II (CDAII). Este encuentro, dirigido a profesionales del ámbito de la salud, presentó las últimas innovaciones en estrategias de terapia génica, incluyendo el uso de vectores lentivirales y técnicas de edición génica. Además, se discutieron nuevos ensayos clínicos y se llevó a cabo una encuesta destinada a comprender las expectativas y necesidades de los pacientes y sus familias respecto a estas terapias.
Nuevos Avances y Participación Activa
El segundo seminario está programado para el próximo 15 de septiembre y estará dirigido a pacientes con PKD y CDAII, así como a sus familiares. Durante este evento se presentarán los últimos avances en terapia génica, abarcando tanto resultados clínicos como preclínicos obtenidos mediante terapias lentivirales y técnicas de edición génica. Entre los investigadores que participarán se encuentran José Carlos Segovia, Mercedes Dessy Rodríguez, Óscar Quintana Bustamante e Isabel Ojeda-Pérez.
A lo largo del seminario, también se compartirán los resultados de la encuesta presentada anteriormente, proporcionando una visión clara sobre cómo las opiniones y prioridades de los pacientes están influyendo en el desarrollo de estas nuevas terapias. Esta iniciativa busca mejorar el conocimiento sobre las expectativas y preocupaciones que tienen los pacientes con estas enfermedades raras y sus familiares.
Colaboración Internacional en Investigación Médica
Dicha actividad cuenta con el respaldo de la red colaborativa europea ERN-EuroBloodNet, apoyada por la Comisión Europea. Esta red agrupa centros de excelencia en enfermedades hematológicas raras para concentrar conocimientos y recursos especializados, ofreciendo así atención médica especializada a aquellos que padecen enfermedades poco comunes.
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