Vesalic Limited ha hecho un descubrimiento revolucionario que podría cambiar el enfoque en el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), una enfermedad neurodegenerativa devastadora. Este hallazgo ha identificado una disfunción metabólica sistémica que genera una carga tóxica de exosomas en pacientes con ELA, los cuales son transportados al sistema nervioso central (SNC) y afectan a las neuronas, causando daño. La empresa está trabajando en una nueva terapia destinada a interceptar y neutralizar estas toxinas, lo que podría ralentizar o incluso detener la progresión de las formas tanto monogénicas como esporádicas de la enfermedad.
La compañía, que se encuentra en una fase inicial y se especializa en enfermedades neurodegenerativas, ha emergido recientemente tras este importante descubrimiento. Se sospecha que este proceso sistémico, mayormente externo al cerebro y al SNC, es un factor clave en las enfermedades de las neuronas motoras (ENM). El avance podría transformar la comprensión del origen de la ELA y otras ENM. Además, Vesalic ha identificado una firma de enfermedad en sangre previamente desconocida relacionada con la ELA, lo que abre nuevas posibilidades para soluciones terapéuticas y diagnósticas innovadoras.
Desafíos actuales en el tratamiento de la ELA
La ELA es la forma más común de ENM, afectando a aproximadamente 350.000 personas a nivel global. Se prevé que esta cifra aumente debido al envejecimiento de la población. Los pacientes sufren una degeneración progresiva y pérdida de neuronas en áreas cruciales como el cerebro y la médula espinal, lo que les lleva a perder la capacidad de controlar el movimiento muscular, resultando en parálisis y eventual muerte. A pesar de años de investigación centrada en anomalías del SNC, las opciones terapéuticas siguen siendo escasas.
Aproximadamente solo el 10 % de los casos de ELA son monogénicos (o "familiares"), y menos del 3 % tiene acceso potencial a tratamientos efectivos. Esto deja al 90 % restante de los pacientes con ELA esporádica sin alternativas viables para mejorar su situación.
Nueva diana terapéutica identificada por Vesalic
El equipo de Vesalic ha caracterizado una disfunción metabólica sistémica responsable de generar exosomas tóxicos que dañan las neuronas al llegar al SNC. Esta identificación ofrece una nueva diana terapéutica susceptible a ser tratada mediante fármacos específicos.
La empresa está desarrollando actualmente una terapia diseñada para interceptar estas toxinas antes de que causen daño neuronal. Este enfoque innovador tiene el potencial no solo de ralentizar sino también detener la progresión tanto de las formas monogénicas como esporádicas de la enfermedad. Actualmente, se están llevando a cabo estudios in vivo para validar esta prueba de concepto preclínica y respaldar una solicitud regulatoria prevista para 2027 con miras a iniciar ensayos clínicos.
Retos diagnósticos en la ELA
Aparte del limitado número de opciones terapéuticas, uno de los principales problemas es la falta de un método diagnóstico definitivo y no invasivo para detectar la ELA, especialmente en sus fases iniciales. Actualmente se utilizan diversas técnicas como resonancias magnéticas y pruebas eléctricas para descartar otras patologías; sin embargo, este proceso puede prolongarse durante meses e incluso más de un año.
A pesar del esfuerzo por identificar biomarcadores que permitan un diagnóstico rápido y preciso desde el inicio o incluso antes del desarrollo sintomático, los resultados han sido limitados hasta ahora.
Tecnología innovadora en biomarcadores
Vesalic está desarrollando diagnósticos basados en biomarcadores capaces de detectar alteraciones tanto en proteínas como en ARN relacionadas con la ELA. Un hallazgo significativo es que esta firma también se manifiesta como cambios en la composición lipídica de los exosomas presentes en sangre. La tecnología basada en biomarcadores desarrollada por Vesalic promete tener una precisión superior al 90 % para detectar tanto formas monogénicas como esporádicas de ELA.
Además, se espera que esta prueba pueda anticipar el diagnóstico años antes de que aparezcan síntomas evidentes, simplificando así el largo proceso diagnóstico actual. También ofrecería herramientas para monitorizar respuestas al tratamiento en tiempo real y guiar estrategias terapéuticas futuras. Más allá del ámbito específico de la ELA, Vesalic está aplicando su tecnología para detectar otras enfermedades neurodegenerativas como Alzheimer y Parkinson.
Crecimiento e innovación constante
Vesalic Limited, junto con destacados científicos del sector, ha construido una sólida cartera de patentes respaldadas por datos significativos sobre sus conceptos terapéuticos y diagnósticos. El profesor Kevin Talbot, director del Departamento Nuffield de Neurociencias Clínicas en la Universidad de Oxford, subraya: "Ampliar los límites para comprender las causas y firmas biológicas asociadas a la ELA es fundamental para lograr avances reales contra esta enfermedad devastadora".
A medida que Vesalic avanza hacia nuevas fronteras tanto en tratamientos como en diagnósticos no invasivos, se abre un panorama esperanzador para aquellos afectados por esta compleja enfermedad neurodegenerativa.
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