Avanzan en una terapia génica para tratar distrofias hereditarias de la retina

Investigadores andaluces y aragoneses unen fuerzas en terapia génica

Un esfuerzo colaborativo entre investigadores del Centro Andaluz de Biología Molecular y Medicina Regenerativa (Cabimer) y la Universidad de Zaragoza está dando lugar a un innovador proyecto que busca el desarrollo de una terapia génica avanzada para las Distrofias Hereditarias de la Retina (DHR).

Bajo la dirección del investigador Francisco Díaz Corrales, líder del Grupo de Neurodegeneración de la Retina en Cabimer, junto con Silvia Hernández Ainsa, investigadora de la Fundación Agencia Aragonesa para la Investigación y el Desarrollo, el proyecto denominado 'NeurAll' se encuentra actualmente en su fase preclínica.

Las DHR son trastornos que afectan gravemente la visión desde etapas tempranas de la vida, siendo causadas por mutaciones patogénicas en diversos genes que son esenciales para el mantenimiento de la retina y el ciclo visual. En respuesta a este reto médico, 'NeurAll' tiene como objetivo desarrollar una terapia génica no solo innovadora, sino también versátil, capaz de abordar tanto las DHR como otras patologías neurodegenerativas, independientemente de su prevalencia.

Innovación en vectores y edición genética

Una característica sobresaliente de esta iniciativa es el uso de vectores ‘no virales’ y herramientas avanzadas de edición génica. Este enfoque representa un avance significativo al mejorar los métodos para la liberación de genes, lo que resulta en una baja respuesta inmune. Esto permite realizar múltiples tratamientos en un mismo paciente y reduce los costos asociados al desarrollo terapéutico. Por estas razones, 'NeurAll' se posiciona como un proyecto pionero en el ámbito de la terapia génica.

La terapia génica y celular está revolucionando el paradigma médico actual al permitir tratar las causas subyacentes de enfermedades previamente consideradas incurables. Este progreso se ha evidenciado con terapias aprobadas para condiciones como la hemofilia o la anemia falciforme. Se espera que las DHR, que afectan a numerosos pacientes y representan una carga social considerable, sean uno de los próximos campos donde la terapia génica ofrezca soluciones efectivas, brindando así esperanza a miles de personas afectadas.