terapia genica

El profesor Brian Bigger, de la Universidad de Manchester, ha sido reconocido en la lista TIME100 por su innovador trabajo en terapia génica para el síndrome de Hunter, mejorando el futuro de la medicina.

Ascend Advanced Therapies - ABL refuerza su equipo ejecutivo con nuevos líderes en áreas clave, destacando su compromiso con la excelencia operativa y el crecimiento estratégico en terapias avanzadas.

Investigadores del CIEMAT y CIBERER han desarrollado una terapia génica innovadora para la anemia de Fanconi, designada como medicamento huérfano en Europa, que mejora el tratamiento de tumores.

Investigadores del MIT han desarrollado un método para activar el sistema inmunológico contra tumores utilizando ARN mensajero, mejorando la eficacia de tratamientos combinados y reduciendo efectos secundarios.

La Universidad de León se une a la Estrategia en Terapias Avanzadas, promoviendo la investigación biomédica y posicionando a Castilla y León como referente en tratamientos clínicos innovadores.

Un equipo del ISCIII ha desarrollado una terapia génica 'suicida' para tratar el sarcoma de Ewing, mostrando eficacia en estudios preclínicos al eliminar células tumorales específicas y reducir efectos secundarios.

Investigadores del MIT han mejorado significativamente la técnica de edición genética conocida como prime editing, reduciendo su tasa de errores y aumentando su potencial para tratar enfermedades genéticas.

Comienza la primera prueba clínica del TherVacB, un innovador vacuna terapéutica para la hepatitis B, tras mostrar buenos resultados en estudios previos. Se espera que ofrezca una posible cura para esta enfermedad.

La FDA ha otorgado la designación de medicamento huérfano a una terapia génica para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), desarrollada por la Universitat Autònoma de Barcelona y licenciada a Klotho Neurosciences. Este tratamiento utiliza un vector vírico que dirige la acción terapéutica hacia las uniones neuromusculares, mostrando resultados prometedores en modelos animales. La designación facilitará el avance hacia ensayos clínicos, ofreciendo ventajas como exclusividad en el mercado y apoyo fiscal.

La Comunidad de Madrid ha implementado por primera vez una innovadora terapia génica en un paciente con insuficiencia cardiaca avanzada en el Hospital Universitario La Paz. Este tratamiento, parte del ensayo clínico GenePHIT, busca mejorar la función cardíaca mediante la administración intracoronaria de un fármaco que restablece el equilibrio del calcio en las células del corazón. Los resultados iniciales son prometedores y sin efectos adversos graves, marcando un avance significativo en el tratamiento de esta patología.

Albert Jané, escritor y lingüista catalán, y Fàtima Bosch, bioquímica experta en diabetes, recibirán la Medalla de Honor 2025 de la Red Vives de Universidades. Jané es reconocido por su labor en la revista Cavall Fort y sus contribuciones a la lengua catalana. Bosch, catedrática en la UAB, ha destacado en investigación sobre terapia génica. Esta distinción honra su compromiso con la ciencia y la cultura.

Las terapias avanzadas se han convertido en una innovación médica clave para el tratamiento de enfermedades graves y complejas. Estas nuevas generaciones de medicamentos requieren instalaciones especializadas, como salas blancas, que garantizan la seguridad y eficacia de los tratamientos. En España, la inversión pública y la necesidad de infraestructuras GMP están impulsando el desarrollo de estas terapias, que utilizan células, genes y tejidos. Valtria se destaca en este ámbito al ofrecer soluciones integrales para el diseño y puesta en marcha de salas blancas, asegurando el cumplimiento normativo y la calidad en la producción de medicamentos avanzados. La empresa se posiciona como un socio estratégico en el avance de la industria biofarmacéutica.

Un equipo internacional liderado por el ICMAB ha desarrollado una innovadora terapia llamada nanoGLA para tratar la enfermedad de Fabry, utilizando nanotecnología. Esta terapia ha mostrado eficacia en estudios preclínicos al permitir que la enzima GLA llegue a los órganos afectados, incluso al cerebro. Reconocida como medicamento huérfano por la Agencia Europea de Medicamentos, nanoGLA avanza hacia ensayos clínicos gracias al apoyo de proyectos europeos y colaboraciones internacionales.