Avance en terapia génica revierte enfermedad hepática relacionada con obesidad y diabetes

Investigadores de la Universitat Autònoma de Barcelona (UAB) han realizado un avance significativo en el tratamiento de la esteatohepatitis asociada a disfunción metabólica (MASH), una enfermedad hepática que afecta a más de 40 millones de personas en todo el mundo, vinculada a la obesidad y la diabetes. Este progreso se ha logrado mediante una única administración intramuscular de vectores virales terapéuticos, lo que ha permitido revertir la enfermedad en modelos de ratón.

El equipo, en colaboración con el Hospital Universitario Parc Taulí de Sabadell, ha demostrado la eficacia y seguridad a largo plazo de esta terapia. La investigación sugiere que una gran parte de los pacientes obesos, diabéticos tipo 2 y con MASH podrían beneficiarse de esta innovadora terapia génica. Los resultados obtenidos servirán como base para futuros ensayos clínicos por parte de la biofarmacéutica Kriya.

Detalles del tratamiento y sus implicaciones

La terapia desarrollada consiste en manipular genéticamente el músculo esquelético utilizando un gen que codifica la proteína factor de crecimiento del fibroblasto 21 (FGF21) a través de vectores virales adenoasociados (AAV-FGF21). Esta proteína actúa como un regulador metabólico clave, incrementándose en la circulación sanguínea durante más de un año tras su administración. En los modelos animales, se observó una reversión completa y duradera de la fibrosis hepática y MASH, además de mejoras significativas en condiciones asociadas como la obesidad y la resistencia a la insulina.

Para facilitar su aplicación clínica, los investigadores también han evaluado esta terapia en perros, buscando asegurar su efectividad y seguridad en animales grandes. Además, se han caracterizado los niveles circulantes de FGF21 en más de 500 pacientes con características similares, concluyendo que muchos podrían ser candidatos para este tratamiento.

Un avance crucial ante las epidemias globales

Las epidemias de obesidad y diabetes tipo 2 son factores determinantes en el desarrollo de enfermedades hepáticas. La MASH es considerada la forma más común de enfermedad hepática crónica a nivel mundial, afectando hasta al 27% de la población adulta en algunos países. Esta condición comienza con una acumulación excesiva de lípidos en el hígado y puede progresar hacia formas graves que incluyen inflamación y fibrosis.

La Dra. Fàtima Bosch, líder del estudio y directora del Centro de Biotecnología Animal y Terapia Génica de la UAB, subraya que esta estrategia podría transformar el tratamiento no solo para pacientes con MASH, sino también para otras enfermedades metabólicas relacionadas que afectan a millones globalmente. Este trabajo ha sido publicado recientemente en la revista Molecular Therapy, destacando su relevancia dentro del ámbito científico.

Artículo referencial:

Reversion of metabolic dysfunction-associated steatohepatitis by skeletal muscle-directed FGF21 gene therapy. Molecular Therapy (2024) DOI: 10.1016/j.ymthe.2024.10.023

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