Un equipo de investigación internacional, liderado por el Instituto de Ciencia de Materiales de Barcelona (ICMAB) y con la colaboración de la Universitat Autònoma de Barcelona (UAB), ha desarrollado una innovadora terapia basada en nanotecnología denominada nanoGLA, destinada al tratamiento de la enfermedad de Fabry. Esta nueva solución terapéutica ha mostrado una eficacia notable en estudios preclínicos, cuyos resultados han sido publicados en diciembre en la revista Science Advances.
Nueva esperanza para los pacientes con enfermedad de Fabry
La enfermedad de Fabry es un trastorno genético raro que se origina por el déficit de la enzima GLA (alfa-galactosidasa A). Esta condición provoca la acumulación de sustratos grasos, principalmente globotriaosilceramida (Gb3), en diversas células del organismo, lo que puede acarrear serias complicaciones en varios órganos. La terapia nanoGLA utiliza nanoliposomas dirigidos por péptidos para transportar la enzima deficitaria GLA, encapsulada en estos nanoliposomas, hacia los órganos más afectados.
A través de pruebas realizadas en modelos animales, específicamente ratones con enfermedad de Fabry, se ha evidenciado que nanoGLA presenta una eficacia superior a las terapias tradicionales que emplean la enzima sin encapsular. Este avance es significativo ya que logra impactar positivamente no solo en los órganos afectados, sino también en el cerebro, algo que las terapias actuales no consiguen abordar adecuadamente.
Colaboración internacional y futuro prometedor
El desarrollo de esta terapia ha sido posible gracias a la colaboración entre diversas instituciones internacionales, incluyendo el ICMAB-CSIC, el CIBER-BBN y el Vall d’Hebron Instituto de Investigación (VHIR), así como empresas como Nanomol Technologies SL. En 2021, la Agencia Europea de Medicamentos reconoció a nanoGLA otorgándole la designación de medicamento huérfano (Orphan Medicinal Product Designation), un paso crucial para su desarrollo.
Elisabet González, investigadora del ICMAB y coautora del estudio, señala: «La nueva formulación nanoGLA representa una oportunidad prometedora para los pacientes con enfermedad de Fabry, especialmente para abordar las manifestaciones neurológicas». Este avance se inscribe dentro del proyecto europeo Smart4Fabry, financiado por el programa Horizon 2020. Gracias al apoyo financiero proporcionado por la Comisión Europea a través de iniciativas como EU Phoenix y Nano4Rare, se espera avanzar hacia las fases clínicas con pacientes humanos.
Artículo de referencia:
Judit Tomsen-Melero, et al., Targeted nanoliposomes to improve enzyme replacement therapy of Fabry disease. Science Advances, 13 Dec 2024.
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