Terapia génica
19/07/2025@16:00:00
La FDA ha otorgado la designación de medicamento huérfano a una terapia génica para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), desarrollada por la Universitat Autònoma de Barcelona y licenciada a Klotho Neurosciences. Este tratamiento utiliza un vector vírico que dirige la acción terapéutica hacia las uniones neuromusculares, mostrando resultados prometedores en modelos animales. La designación facilitará el avance hacia ensayos clínicos, ofreciendo ventajas como exclusividad en el mercado y apoyo fiscal.