Un equipo de investigadores de la Unidad de Innovación Biomédica del CIEMAT, en colaboración con el CIBER de Enfermedades Raras (CIBERER) y el Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez Díaz, ha desarrollado una nueva terapia génica denominada **Wantitumoral**. Este tratamiento está destinado a pacientes que padecen anemia de Fanconi y ha recibido la designación de medicamento huérfano por la Agencia Europea del Medicamento (EMA).
La terapia se basa en el uso de linfocitos T modificados genéticamente, los cuales permiten un reconocimiento más efectivo y eliminación de células tumorales, lo que reduce la agresividad asociada a los tratamientos convencionales. Este avance se apoya en un vector lentiviral mejorado, resultado de investigaciones previas llevadas a cabo en el King’s College de Londres por el investigador John Maher.
La anemia de Fanconi es una enfermedad genética rara que afecta al sistema de reparación del ADN, manifestándose a través del fallo en la médula ósea y una alta predisposición al desarrollo de diversos tipos de cáncer. Los pacientes con esta enfermedad tienen un riesgo hasta 700 veces mayor que la población general para desarrollar carcinomas escamosos en cabeza y cuello. Dada su limitada tolerancia a tratamientos como la radioterapia o quimioterapia tradicionales, esta nueva terapia representa una alternativa crucial.
Nueva esperanza para pacientes con enfermedades raras
En Europa, se considera que una enfermedad es rara cuando afecta a menos de 5 personas por cada 10.000 habitantes. La designación como medicamento huérfano no solo proporciona incentivos para el desarrollo del tratamiento, sino que también garantiza un acceso equitativo a terapias efectivas para quienes padecen anemia de Fanconi. El grupo investigador está comprometido en asegurar que esta terapia génica llegue a los pacientes con las máximas garantías tanto en seguridad como en eficacia.
José Antonio Casado, investigador del CIEMAT y CIBERER, ha señalado que este avance “representa un paso muy importante para conseguir una alternativa terapéutica innovadora y más segura para una población especialmente vulnerable”. Por su parte, Andrea López, primera autora del artículo científico sobre los resultados preclínicos asociados a esta terapia, enfatizó “la importancia de la colaboración obtenida por parte de clínicos y pacientes para llevar a cabo este estudio”.
Juan Antonio Bueren, responsable de la Unidad de Innovación Biomédica y jefe del grupo CIBERER, confía en que estos nuevos estudios preclínicos faciliten el desarrollo de un nuevo tratamiento contra el cáncer para los pacientes con anemia de Fanconi, siguiendo el camino trazado por otras terapias desarrolladas en su laboratorio.
Colaboraciones y futuros pasos en investigación
Este trabajo forma parte fundamental de la tesis doctoral de Andrea López, quien ha trabajado bajo la dirección de José Antonio Casado y Juan Bueren, junto con Begoña Díez y David Charbonnier. Los resultados fueron publicados recientemente en la revista Molecular Therapy Oncology. Es relevante mencionar la colaboración con diversas instituciones como IdiPAZ-CNIO, el Instituto Sanitario del Hospital 12 de Octubre, CIBERONC y otros centros destacados.
Con esta designación, CIBER alcanza un total de veinte medicamentos huérfanos reconocidos por la EMA; siendo esta la segunda designación específica para anemia de Fanconi resultante del trabajo del grupo investigador del CIEMAT. Este avance no solo abre nuevas puertas hacia tratamientos oncológicos más selectivos y menos invasivos, sino que también simboliza un compromiso continuo hacia las necesidades específicas de los pacientes con enfermedades raras.
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